Una sperimentazione clinica è giusta per tuo figlio?

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Se tuo figlio sta affrontando una malattia seria come il cancro o ha una condizione cronica, come l’asma, il tuo medico potrebbe raccomandare la partecipazione ad una sperimentazione clinica.

Sui trial clinici

Un trial clinico è uno studio di ricerca che segue un protocollo o un piano d’azione predefinito.

Alcuni trial clinici osservano semplicemente le persone in determinate situazioni (per esempio, quanti bambini obesi o sovrappeso soffrono di depressione) e poi registrano i dati per l’analisi da parte dei ricercatori. Altri studiano gli effetti di nuovi farmaci, terapie, vaccini, vitamine o procedure. Questi tipi di studi, chiamati studi clinici randomizzati e controllati, cercano di trovare il miglior trattamento con il minor numero di effetti collaterali. Sono fatti solo dopo che la ricerca preliminare è stata fatta e se c’è ragione di credere che il potenziale nuovo trattamento sia efficace.

Tutti gli studi clinici sono volontari e le informazioni raccolte durante essi sono confidenziali. I partecipanti possono ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento, per qualsiasi motivo.

Come funzionano

Tutti gli studi sono guidati da un protocollo, che descrive cosa studierà lo studio, chi sono i candidati adatti e quali trattamenti (se ci sono) saranno offerti, e come i risultati saranno misurati.

In uno studio clinico randomizzato e controllato, i bambini sono divisi in gruppi. Il gruppo sperimentale riceve il trattamento da testare, mentre il gruppo di controllo riceve o un trattamento convenzionale (di solito quello che il bambino sta già ricevendo) o un placebo (un trattamento fittizio o una pillola di zucchero che non contiene alcun farmaco).

Negli studi clinici sui bambini, il placebo è usato solo se l’interruzione del trattamento convenzionale è breve (forse pochi giorni) e non presenta rischi o se la terapia in fase di test è per trattare sintomi fastidiosi (come gli occhi che lacrimano) di una malattia.

In questi tipi di trattamenti, i pazienti sono “in cieco”, nel senso che i pazienti non sanno se stanno ricevendo il trattamento o il placebo fino al completamento. Quindi, non è possibile che sapere cosa stanno prendendo influenzi la loro risposta. In uno studio in doppio cieco, né i pazienti né i ricercatori sanno chi ha preso il farmaco o il placebo fino a quando lo studio è completato.

Una volta che lo studio è completato, i risultati del gruppo sperimentale e del gruppo di controllo sono confrontati. I ricercatori analizzano i dati per determinare se il potenziale nuovo trattamento è efficace.

Chi può partecipare?

I criteri che definiscono chi è candidato a partecipare a uno studio clinico differiscono da studio a studio. Spesso, coloro che hanno una malattia che non risponde al trattamento attuale e possono beneficiare di un potenziale nuovo trattamento possono essere candidati. Quelli con malattie aggressive, come forme ricorrenti di cancro, o malattie per le quali esistono pochi trattamenti, possono anche essere candidati per i trial clinici.

Il tuo medico può aiutarti a determinare se tuo figlio è un candidato per un particolare trial o indirizzarti a un medico associato al trial. Una volta ritenuto un candidato idoneo, tuo figlio deve soddisfare determinati criteri (come l’età, il sesso e la storia medica) per partecipare.

Valutazione dei vantaggi e degli svantaggi

I trial clinici sono condotti nella speranza di scoprire nuovi trattamenti più efficaci e sono spesso molto promettenti. Tuttavia, ci sono alcuni fattori da considerare quando si decide se una sperimentazione clinica è giusta per tuo figlio.

Il beneficio più convincente di una sperimentazione clinica è il potenziale per un trattamento più efficace e un risultato migliore per tuo figlio e, infine, una cura per la malattia. Le sperimentazioni spesso permettono ai pazienti di ricevere nuovi farmaci, terapie o trattamenti prima che diventino disponibili al pubblico generale. Spesso, i bambini che partecipano alle sperimentazioni ricevono un trattamento dai migliori medici nel loro campo e un attento monitoraggio della loro salute. Inoltre, molte famiglie provano un profondo senso di soddisfazione sapendo che il loro bambino sta aiutando a sviluppare trattamenti migliori per la sua malattia.

D’altra parte, i nuovi farmaci, le terapie e i trattamenti utilizzati in un trial potrebbero non essere efficaci come le opzioni attuali o potrebbero non funzionare affatto. C’è anche il rischio di potenziali effetti collaterali, che possono o non possono essere conosciuti al momento della sperimentazione.

La partecipazione a una sperimentazione può anche richiedere a tuo figlio di fare più visite all’ufficio del medico o all’ospedale (con possibili pernottamenti), di essere visto da nuovi medici o specialisti in altri luoghi, o di rispettare requisiti di trattamento più complessi o complicati. Tieni a mente questi fattori quando decidi se è una buona idea che tuo figlio partecipi a una sperimentazione.

Fare domande e comunicare le preoccupazioni

Partecipare a una sperimentazione clinica può essere un passo promettente per tuo figlio. Fare domande e comunicare con il medico e il team di assistenza può aiutarti a sentirti sicuro della tua decisione.

Le seguenti sono alcune domande che potresti voler fare:

  • Perché mio figlio è un candidato adatto per questa sperimentazione?
  • Quali sono i benefici per mio figlio?
  • Quali sono i potenziali rischi/benefici (a breve e lungo termine) di questo protocollo?
  • Quali studi, farmaci o trattamenti saranno offerti?
  • Qual è la differenza tra questo trattamento e quello che mio figlio sta ricevendo attualmente?
  • Il mio bambino avrà bisogno di rimanere in ospedale o vedere i medici altrove?
  • Quanto durerà la sperimentazione?
  • C’è un costo?
  • Chi fornirà informazioni e assistenza a me e a mio figlio durante la sperimentazione?
  • Come sapremo se il trattamento funziona?
  • Avremo accesso ai risultati della sperimentazione?
  • Cosa succede dopo che lo studio è completato? Se il trattamento è efficace, mio figlio continuerà a ricevere il trattamento sperimentale?
  • Sarà offerto un follow-up dopo la fine della sperimentazione?

Il processo di fare domande e scoprire il più possibile prima di prendere una decisione è chiamato processo di consenso informato. Ottenere le informazioni necessarie è un vostro diritto e una vostra responsabilità. Se decidi di iscrivere tuo figlio alla sperimentazione, ti verrà chiesto di firmare un modulo di consenso.

Si decide

Decidere la migliore cura per tuo figlio può sembrare travolgente. Prima di prendere una decisione, prendetevi un po’ di tempo per scoprire di più sulla condizione di vostro figlio, raccogliere informazioni e fare domande. Parla con il medico e con la tua famiglia o altri membri della tua rete di supporto di tutte le opzioni. Avere informazioni accurate ti aiuterà a prendere la decisione giusta per tuo figlio.

Recensito da: Steven Dowshen, MD
Data di revisione: luglio 2015

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